Plan dla Chorób Rzadkich 2017 r.

• Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich
• Projektowane zmiany w ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.
• Zmiana art. 39 ustawy o refundacji
• Ratunkowy dostęp do technologii lekowych

Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Ministerstwo Zdrowia wraz z Ministerstwem Edukacji Narodowej oraz Ministerstwem Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej oraz przy udziale wielu ekspertów podjęło działania, które pozwolą na wypracowanie właściwych skoordynowanych rozwiązań, które wpłyną na poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi. Utworzenie Narodowego planu dla chorób rzadkich jest początkiem tych działań.

Narodowy plan dla chorób rzadkich jest dokumentem o charakterze strategicznym, wyznaczającym kierunki rozwoju w celu jak najlepszego zaspokojenia potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych chorób. Dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich. 

Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad finalną wersją dokumentu. Po opracowaniu ostatecznej wersji projektu zostanie on przedstawiony do akceptacji Kierownictwu Ministerstwa Zdrowia i poddany dalszej procedurze zgodnie, z którą zostanie przekazany  Ministrowi Rozwoju i Finansów w celu wydania opinii dotyczącej zgodności ze średniookresową strategią rozwoju kraju.

Następnie przedmiotowy dokumentem będzie procedowany w formie dokumentu rządowego, który musi zostać przyjęty przez Radę Ministrów. Przewidywany termin zakończenia prac to koniec 2017 r.

Polecamy: Gazeta Samorządu i Administracji

Projektowane zmiany w ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Ponadto prowadzone są obecnie prace nad projektem ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Jednym z podstawowych założeń projektu jest wprowadzenie podejścia egalitarnego w stosunku do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich, a zatem, stosowanych w stanie klinicznym występującym nie częściej niż u jednej osoby na 50 000 mieszkańców na terytorium Rzeczpospolitej Polski lub Unii Europejskiej. Przyjęte rozróżnienie wpisuje się w europejskie trendy, które wskazują na konieczność wprowadzenia innego podejścia do leków stosowanych w małych populacjach chorych. Sposób określenia populacji może być jednak różny w zależności od polityki lekowej przyjętej w danym kraju. Wprowadzenie odmiennego podejścia do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich związane jest z faktem, że w stanach chorobowych, które występują tak rzadko, koszt opracowania i wprowadzenia na rynek leku mającego służyć diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu takiego stanu chorobowego nie zostałby zwrócony z przewidywanej jego sprzedaży. Z tego też powodu, leki te, z uwagi na specyfikę chorób i stosowane w nich technologie medyczne, nie są w stanie spełnić warunku efektywności kosztowej – m.in. ze względu na małą populację pacjentów. Dlatego w ich przypadku należy wdrożyć inne rozwiązanie niż dla leków stosowanych przez duże populacje pacjentów. W decyzjach o objęciu refundacją leków ze wskazań ultrarzadkich, które nie mają refundowanego odpowiednika w danym wskazaniu, kluczowe będzie uzasadnienie ceny, a nie – jak obecnie – analiza ekonomiczna.

Zmiana art. 39 ustawy o refundacji

Projektowana zmiana w art. 39 ustawy o refundacji przewiduje możliwość wydania przez ministra zdrowia decyzji o refundacji leku niedostępnego w obrocie na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i sprowadzanego z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2016 r. poz. 2142 i 2003). Dotychczas obowiązujące przepisy dopuszczają wydanie takiej decyzji wyłącznie w przypadku leków, które nie posiadają pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, co często skutkuje ograniczeniem dostępu do terapii finansowanej ze środków publicznych, w przypadku gdy lek, mimo posiadania dopuszczenia do obrotu na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej, nie jest w rzeczywistości dostępny. Taka sytuacja często ma miejsce w przypadku leków rejestrowanych w procedurze centralnej, kiedy podmiot odpowiedzialny nie decyduje się na rozpoczęcie obrotu tym lekiem również na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej.

Rozwiązanie to pozwoli sfinansować terapię pacjentom w sytuacji, gdy lek jest niedostępny w Polsce, mimo posiadania ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych

W praktyce klinicznej często dochodzi do sytuacji, w których do ratowania zdrowia i życia konieczne jest zastosowanie konkretnego leku lub innej technologii medycznej, które nie znajdują się jednak w wykazie świadczeń gwarantowanych, czyli finansowanych ze środków publicznych. Przepisy takie uniemożliwiają skuteczne leczenie nietypowych rzadkich chorób. Aby to zmienić wprowadzono procedurę ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

W ramach tej procedury Minister Zdrowia będzie mógł wydać indywidualną zgodę  na pokrycie kosztu leku, który w danym wskazaniu medycznym nie jest finansowany ze środków publicznych – jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy (pacjenta) oraz uzasadnione i poparte wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej. Zgoda będzie wydawana wyłącznie dla leku, który jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w Polsce oraz jest dostępny na rynku.

W praktyce zastosowanie tej procedury będzie możliwe, gdy zostaną już wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania w danym przypadku dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, a zastosowanie jest uzasadnione i wynika ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej. Wnioski do Ministra Zdrowia o zastosowanie tej procedury będą mogli składać świadczeniodawcy. Oznacza to, że Minister Zdrowia będzie prowadzić postępowanie administracyjne dotyczące wydania zgody na pokrycie kosztów leku, które to koszty będą pokrywane ze środków NFZ.

Źródło: Ministerstwo Zdrowia